Най-скъпото лекарство в света е одобрено за употреба в Ирландия, Белгия и Холандия
Libmeldy - лечение за рядко заболяване, струващо 2,5 милиона евро - се предлага в Ирландия, Белгия и Холандия.
Здравните регулатори в Ирландия, Белгия и Холандия одобриха Libmeldy, новаторска генна терапия, което го прави най-скъпото лекарство, получило официално одобрение в европейските страни.
Съответният национален Здравните служби одобриха Atidarsagene autotemcel - известен също под марката Libmeldy - генна терапия, разработена от Orchard Therapeutics, съобщи ирландският министър на здравеопазването Стивън Донъли.
Лечението - което струва около 2,5 милиона евро на доза - насочен към най-тежките случаи на рядко генетично заболяване, метахроматична левкодистрофия (MLD), което причинява увреждане на нервните клетки.
Страните договориха по-ниска цена в инициативата Beneluxa, която включва трите държави, както и Люксембург и Австрия, които разговарят директно с производителя.
Окончателната цена не е разкрита но прогнозите за намаление варират от 25 процента до около 65 процента в някои случаи, според ирландския телевизионен оператор RTE.
„Като работим заедно през националните граници, можем да направим жизненоважни лекарства достъпни за пациентите. Да подобрим живота им, да спасим живота им,” Франк Ванденбруке, белгийски министър на здравеопазването и социалните въпроси.
„Ето защо трябва да си сътрудничим много повече в Европа. Бенелукс е чудесен пример за сътрудничество, за да можем да избегнем противопоставянето на държавите на фармацевтични производители“, добави той.
Рядко заболяване с лоша прогноза
MLD засяга между един на 40 000 и един на 100 000 души в Европа и Северна Америка.
При инфантилната форма прогресията до смърт обикновено настъпва в рамките на пет до шест години, докато при ювенилната форма това се случва от 10 до 20 години след началото.
Libmeldy се използва при деца с инфантилна до ранна ювенилна форма на заболяването, според .
Това е еднократна доза, която има за цел да осигури постоянно решение.
Лечението включва извличане на собствени стволови клетки на пациента от костен мозък или кръв, модифицирането им, за да експресират правилния ген, и след това повторното им въвеждане в кръвния поток на пациента.
Защо е толкова скъпо?
Генната терапия включва модифициране на гените на пациента, за да се коригира или облекчи генетично заболяване, което изисква специализирани техники и сложно оборудване.
The разработването и производството на тези лечения са процеси с интензивно използване на ресурси.
Например, разработването на Libmeldy отне приблизително 20 години с 10-годишен интервал между първите изпитвания върху хора и одобрението от EMA през 2020 г., както е обяснено от .
Това изисква инструменти за редактиране на гени, вирусни вектори за доставяне на гени и оборудване за манипулиране на клетки.
САЩ също имат закони, които са в полза на големите фармацевтични компании и въпреки европейските страни "способност за договаряне на цените, разходите могат да бъдат повлияни от по-малко регулирани пазари, според испанските медии.
